Depuis le 1er juillet 2021, la France a mis en place un dispositif d'accès précoce aux médicaments présumés innovants, marquant ainsi un tournant significatif dans la manière dont les patients atteints de maladies graves, rares ou invalidantes peuvent bénéficier de traitements avant même leur autorisation de mise sur le marché (AMM).

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Deux ans après son instauration, le bilan de cette réforme est plus que positif, révélant des chiffres et des résultats encourageants.

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Une demande croissante

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En l'espace de deux ans, le dispositif a de plus en plus été sollicité par l'industrie pharmaceutique, avec pas moins de 250 demandes d'autorisation d'accès précoce (AAP) déposées. Ce chiffre impressionnant est accompagné par près d'une centaine de rendez-vous pré-dépôt d'accompagnement des industriels, soulignant ainsi l'engagement des acteurs de la santé dans ce processus novateur.

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Impact sur les patients en impasse thérapeutique

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Le véritable succès de ce dispositif se mesure à son impact direct sur les patients. Plus de 100 000 personnes en situation d'impasse thérapeutique ont pu bénéficier de traitements avant-gardistes au cours de ces deux premières années. Cela représente un espoir renouvelé pour ceux qui, autrement, auraient dû attendre l'autorisation classique des médicaments.

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Rapidité de décision et accès anticipé

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Un des points forts de ce dispositif est la rapidité de décision. Alors que la loi fixe un délai réglementaire d'instruction des dossiers à 90 jours, les délais médians constatés sont de 77 jours pour les premières demandes. Les médicaments ont également été autorisés et pris en charge en moyenne 9 mois avant leur inscription sur les listes de remboursement, démontrant ainsi une avancée significative dans l'accès aux traitements.

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Un outil pour l'innovation médicale

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L'accès précoce ne se contente pas de répondre aux besoins thérapeutiques non couverts, mais il stimule également l'innovation médicale. Les produits évalués dans le cadre du droit commun, et présentant un progrès thérapeutique conséquent, étaient déjà disponibles en accès précoce pour 80% d'entre eux. Cela souligne l'efficacité du dispositif dans l'accélération de l'accès aux médicaments novateurs.

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Focus sur les premières demandes

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Les premières demandes d'accès précoce, principalement dans le domaine de l'oncologie-hématologie, proviennent à 50% de laboratoires avec un chiffre d'affaires remboursable supérieur à 100 millions d'euros. Les associations de patients ont également joué un rôle essentiel, contribuant par écrit aux évaluations dans la moitié des cas. Avec 78% de décisions favorables, l'approbation de l'accès précoce est un signal positif pour les acteurs de la santé.

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Cependant, il est à noter que pour 14% des médicaments bénéficiant d'une autorisation d'accès précoce et évalués en vue de leur remboursement de droit commun, la commission ne disposait pas encore des données nécessaires pour conclure sur la plus-value réelle du médicament.

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Conclusion

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À l'aube de sa troisième année, le dispositif d'accès précoce des médicaments en France se positionne comme un modèle à suivre. Les chiffres positifs et les témoignages de patients soulignent son impact significatif sur la vie de ceux qui luttent contre des maladies graves.

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Alors que des pistes d'amélioration sont évoquées, ce bilan encourageant renforce l'idée que l'innovation médicale peut être accélérée pour le bénéfice direct des patients, ouvrant ainsi la voie à de nouvelles avancées dans le domaine de la santé.

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