Depuis sa mise en place le 1er juillet 2021, l'autorisation d'accès précoce (AAP) aux médicaments a eu un impact significatif sur la vie de plus de 100 000 patients en impasse thérapeutique. Ce dispositif a été créé dans le but de leur offrir un accès rapide et remboursé à des traitements innovants qui pourraient améliorer leur état de santé. La gestion de ce dispositif est assurée conjointement par la Haute Autorité de santé (HAS) et l'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM), qui ont reçu plus de 250 demandes d'industriels au cours des deux dernières années.
Malgré le grand nombre de dossiers à évaluer, la HAS et l'ANSM parviennent à respecter les délais d'évaluation fixés à 90 jours, ce qui garantit un accès rapide aux traitements innovants. En moyenne, grâce à l'autorisation d'accès précoce, les patients peuvent bénéficier d'une prise en charge du traitement jusqu'à 9 mois avant son remboursement officiel, ce qui leur permet de commencer leur traitement plus tôt et potentiellement d'améliorer leur qualité de vie.

Cependant, malgré le succès, des points de vigilance sont identifiés dans le cadre de cette proposition. Inspirée par l'expérience américaine, où des procédures accélérées sont en place depuis plus de 30 ans, la HAS propose plusieurs mesures pour optimiser les conditions d'accès précoce.

Tout d’abord, il est suggéré de minimiser les risques liés aux données préliminaires en exigeant l'élaboration d'un plan de développement clinique robuste. Cette approche vise à assurer la fiabilité des résultats et à garantir la sécurité des patients.

De plus, la commission envisage de maintenir l'accès aux médicaments présumés innovants malgré l'incertitude, mais elle continuera d'exiger des données rigoureuses pour soutenir cette décision. Cela permettra de concilier l'innovation avec la prudence nécessaire dans l'évaluation des nouveaux traitements.

En outre, des réflexions sont également présentées concernant l'optimisation des procédures internes de la HAS et l'amélioration du recueil des données. Ces mesures soulignent les efforts continus déployés pour simplifier les accès précoces et garantir l'efficacité du système dans son ensemble.

En résumé, la HAS propose plusieurs mesures pour optimiser les conditions d'accès précoce aux médicaments innovants. Ces mesures incluent la minimisation des risques liés aux données préliminaires, le maintien de l'accès malgré l'incertitude et l'amélioration des procédures internes et du recueil des données. Ces propositions visent à assurer la sécurité des patients tout en favorisant l'innovation dans le domaine médical.

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